这款完全由 Lumacaftor 和 Ivacaftor 组成的复方药物一直由该公司开发用于携带两种拷贝 F508del 基因突变的 12 岁及以上年龄患者。
这款药物是首款以携带这两种拷贝基因突变患者囊性纤维化根本病因为靶点的治疗药物，这一疾病也是囊性纤维化最常见的一种疾病形式，其在美国大约影响 8500 人，在欧洲影响大约 1.2 万人。

这次提交的申报资料基于四月份发布的 3 期试验数据，数据显示与安慰剂相比，接受这款药物治疗的患者其肺功能（预测的 1 秒钟内用力呼气量百分比，或 ppFEV1）相较基线值有 2.6-4.0% 的平均绝对改善，4.3% 到 6.7% 的相对改善。

如果这种效果长期持续，那它可能对患者产生真正的影响，因为携带 F508del 两种拷贝的患者每年预计平均失去大约 2% 的肺功能。在美国，Lumacaftor/Ivacaftor 复方药物已获得突破性治疗药物资格，顶点制药正在为该药物寻求一项优先审评权，以使审评时间从大约 12 个月缩短至 8 个月。该药物在欧洲已获得加速审评资格。