Retrophin公司于今年一月份成功在纳斯达克上市以进行一系列罕见病药物的研发。然而最近公司进行的治疗一种罕见神经退行性疾病的药物RE-024在首次临床研究中暴露出严重副作用为其未来蒙上一层阴影。Retrophin公司是在上个月进入RE-024的临床研究的。当研究人员对招募的这名患者给药后发现患者血液中肝部酶的含量显着升高，最后迫使研究人员暂停给药并随后降低给药量。

RE-024主要是用于治疗泛酸激酶相关神经退行性疾病，这种疾病的发病率约为百万分之一到百万分之三之间。此次Retrophin公司的研究受挫可能会影响投资者对生物医药公司的热情。