在2月29日第十七个国际罕见病日到来之际，国药集团通过其成员企业中国医药对外贸易有限公司与综保区（北京）国际医药分拨中心有限公司（简称“国药保税”），在天竺综合保税区成功完成了罕见病药品地夫可特的首批备货入库。此举标志着国务院去年定位天竺综合保税区为罕见病药品保障先行区的战略决策已开始显现成效。

　　杜氏肌营养不良症（DMD）是一种遗传性的罕见病，进行性肌营养不良被列入第一批罕见病目录中，DMD为其中最严重且患病人数最多的一种，其发病率为1/3500活产男婴。由于肌肉蛋白缺失，该病会导致患者病情逐渐恶化，最初表现为肌肉功能丧失，最终可能影响到呼吸和心脏功能。地夫可特是一种针对DMD治疗的首选药物，在国际上已被证明能够显著减缓疾病进展，改善患者的生活质量。然而，由于该药物尚未在中国正式上市，国内患者获取药物面临诸多挑战。此次在天竺综合保税区内完成的地夫可特备货，将大幅提升该药物在中国的可及性，为DMD患者提供更加稳定和安全的治疗方案。

　　据了解，国药集团相关成员企业始终秉承“护佑生命关爱健康”的企业理念，积极响应国家号召，密切关注中国罕见病领域的进展。自2019年至2023年，国药罕见病团队已受北京协和医院的委托，成功完成了米托坦片、氯巴占片等多种罕见病用药的临时进口任务，本次该批药品能够在天竺综合保税区内国药保税完成入区入库，是中央医药企业积极践行保障病先行区建设社会责任的重要体现。未来还将持续与首都机场临空经济区管委会及相关医疗机构紧密合作，共同推动天竺综合保税区罕见病保障先行区相关政策落地，确保罕见病患者的用药安全与高效，进一步推动中国罕见病治疗事业的发展。